专家指人体基因编辑的治疗有不知晓的风险，不过一旦成功，将有望为治疗不治之症带来突破性进展。
美国科学界近日有重大创举，首次进行人体内基因编辑，期望能透过永久改变病患的脱氧核糖核酸（DNA）治疗疾病，倘若成功，将为基因疗法带来重大突破。
综合《美联社》、CNN报道，加州桑加莫疗法（Sangamo Therapeutics）公司13日为患有先天新陈代谢异常疾病“黏多醣症二型”的44岁男子马德（Brian Madeux）进行静脉注射，将数十亿矫正基因及一个能精准位置并切断原有DNA的基因编辑工具注入他体内。治疗效果将在一个月后初见端倪，3个月后就有准确结果。
科学家此前也曾编辑人体基因，不过是先抽取患者基因，在实验室修改细胞后再植入病人体内，但这些方法仅适用于少数疾病，且疗效并不持久，甚至可能因无法于适当位置嵌入DNA而产生新的问题，如癌症。而最新的疗法则是以精准的方式在体内进行基因修补，如同派遣一名迷你外科医师将新的基因安放在精确的位置。
桑加莫疗法公司总裁麦克雷（Sandy MacRae）指出，“我们将你的DNA切开并插进基因，再缝起来 ，它就此成为你DNA的一部分，一生都与你同在”，因此意味着，一旦出现错误，也无法消除编辑的基因。
马德做为全球首位进行体内基因编辑治疗的患者，他表示很“震撼”。但也期望此疗法能对自己及他人都有所帮助，“我乐于承担风险”。
桑加莫疗法公司副总裁兼首席医疗官康纳（Edward Conner）透露，他们此前曾在老鼠及灵长类动物身上进行实验，而临床试验也经由美国国立卫生研究所审查，研究人员在为马德进行静脉注射后，在医院观察其24小时，直到14日离开医院时皆“看起来很好，到目前为止都没有出现任何问题”。
